Obsah:
- Lze vyléčit talasemii?
- Jaké jsou dostupné možnosti léčby talasemie?
- Možnosti léčby talasemie
- 1. Krevní transfuze
- 2. Chelatační terapie železem
- 3. Doplňky kyseliny listové
- 4. Transplantace krve a kostní dřeně
Thalassemia je dědičná porucha krve, díky níž tělo není schopné produkovat hemoglobin (Hb). Ve výsledku u nich dojde k anémii. Otázkou, která se často stává otázkou, je tato nemoc vyléčitelná? Pokud je to možné, jaké jsou možnosti léčby nebo léků pro pacienty trpící talasemií?
Lze vyléčit talasemii?
Příčinou talasémie je genetická mutace v těle. To znamená, že někdo narozený v rodině nesoucí tento mutovaný gen je vystaven většímu riziku vzniku talasémie. Lze tedy vyléčit thalasemii, protože se jedná o dědičné onemocnění?
Odpověď, samozřejmě, můžete. Je to jen to, že možnosti jsou velmi omezené a mají vysoké riziko. Až dosud byla jedinou léčbou, která dokázala úplně léčit talasemii, transplantace kostní dřeně.
Bohužel není snadné najít vhodného dárce kostní dřeně. Navíc postupy transplantace kostní dřeně (BMT / Transplantace kostní dřeně) je stále považován za velmi riskantní.
Podle webových stránek National Heart, Lung a Blood Disease odborníci stále hledají další léky, které by mohly léčit a vyléčit talasémii. Například je možné, že v budoucnu bude existovat technologie schopná inzerce normálního genu pro hemoglobin do kmenových buněk v kostní dřeni.
Tímto způsobem se očekává, že tělo trpícího talasemií bude schopné produkovat zdravé červené krvinky a hemoglobin.
Vědci také studují způsoby, jak stimulovat schopnost člověka vytvářet fetální hemoglobin po narození. Tento typ hemoglobinu se vyskytuje u plodů a novorozenců.
Po narození se tělo přepne na tvorbu dospělého hemoglobinu. Tvorba více fetálního hemoglobinu může kompenzovat nedostatek zdravého dospělého hemoglobinu.
Jaké jsou dostupné možnosti léčby talasemie?
Léčba závisí na typu talasémie a závažnosti každého pacienta.
Lidé s menší talasémií, ať už alfa nebo beta, obvykle vykazují pouze mírné příznaky talasémie nebo dokonce vůbec žádné příznaky. Lidé s tímto stavem možná potřebují malou nebo žádnou léčbu.
V případech těžké a mírné talasémie lékaři doporučují tři typy standardní léčby, jmenovitě krevní transfuze, chelatační léčba železem (chelatační terapie železem) a doplňky kyseliny listové. Jiné typy léčby, které byly vyvinuty nebo jsou v procesu testování, se používají méně často.
Možnosti léčby talasemie
Následují některé možnosti léčby, které mohou pacienti trpící talasemií podniknout:
1. Krevní transfuze
Transfúze červených krvinek jsou základem léčby lidí, kteří mají středně těžkou nebo těžkou talasemii. Tato léčba může zvýšit počet zdravých červených krvinek s normálním hemoglobinem.
Během krevní transfuze se jehla používá k zavedení intravenózního (IV) do jedné z cév, dokud se do těla nedostane zdravá krev. Tento postup obvykle trvá 1-4 hodiny.
Červené krvinky trvají jen asi 120 dní. Proto budete možná potřebovat opakované transfuze, abyste udrželi zdravý přísun červených krvinek.
U lidí s hemoglobinem H nebo beta thalassemia intermedia možná budete potřebovat krevní transfuze za určitých podmínek, například když máte infekci nebo jiné onemocnění, nebo když máte těžkou anémii, která způsobuje únavu.
U pacientů s beta thalassemia major (Cooleyova anémie) možná budete potřebovat pravidelné krevní transfuze (každé 2-4 týdny). Tato transfuze vám pomůže udržovat normální hladinu hemoglobinu a červených krvinek.
Krevní transfuze vám mohou pomoci cítit se lépe, užívat si každodenní činnosti a žít normální život. Ačkoli je tato léčba velmi užitečná pro duševní bezpečnost, je nákladná a nese riziko přenosu infekcí a virů (například hepatitidy). Přesto je riziko přenosu infekcí a virů ve Spojených státech velmi nízké, protože prošlo přísným vyšetřením krve.
2. Chelatační terapie železem
Hemoglobin v červených krvinkách je protein bohatý na železo. Pravidelnými transfuzi se železo v krvi hromadí v určitých orgánech, jako jsou játra, srdce a další orgány. Tento stav se nazývá přetížení železem nebo přetížení železem .
Aby se tomuto poškození předešlo, používají lékaři k odstranění přebytečného železa z těla terapii chelatací železa. Dva hlavní léky používané při chelatační terapii železa pro talasemii jsou:
- Deferoxamin je tekutý lék na talasemii, který se podává pomalu pod kůži, obvykle pomocí malé přenosné pumpy, která se používá přes noc. Léčba talasemie je časově náročná a trochu bolestivá. Vedlejšími účinky tohoto léku u lidí s talasemií jsou problémy se zrakem a sluchem.
- Deferasirox je pilulka, která se užívá jednou denně. Vedlejšími účinky tohoto léku na talasemii jsou bolest hlavy, nevolnost (žaludeční potíže), zvracení, průjem, bolesti kloubů a únava.
3. Doplňky kyseliny listové
Kyselina listová je druh vitaminu B, který hraje roli při tvorbě zdravých červených krvinek. Lékaři doporučují kromě léčby transfuzí krve a / nebo chelatační terapie železa doplňky kyseliny listové.
4. Transplantace krve a kostní dřeně
Tato léčba talasémie byla skutečně vyvinuta a prochází fází testování. Pro samotnou Indonésii však transplantace kostní dřeně, aka BMT (transplantace kostní dřeně) se provádí méně často.
Transplantace kmenových buněk krve a dřeně se provádějí za účelem nahrazení poškozených kmenových buněk zdravými od dárce. Kmenové buňky (kmenové buňky) jsou buňky v kostní dřeni, které hrají roli při produkci červených krvinek a dalších typů krvinek.
Transplantace kmenových buněk je jedinou léčbou, která může vyléčit talasemii. Pouze několik pacientů s těžkou talasemií však dokázalo najít vhodného dárce.
Současná léčba umožňuje pacientům se střední a těžkou talasemií žít déle. Musí však čelit komplikacím talasémie, které se mohou čas od času objevit.
Důležitou součástí léčby talasémie je léčba jejích komplikací. Může být zapotřebí komplikovaná léčba při léčbě srdečních problémů nebo onemocnění jater, infekcí, osteoporózy a dalších zdravotních problémů.